摘要
医学新闻, 肌肉收缩会破坏骨骼生长，导致疼痛、行动不便以及严重依赖昂贵的医疗保健和儿童支持性服务。根据一项对老鼠的研究发现，硼替佐米可以重新平衡被破坏的肌肉生长，防止各种肌肉收缩。
医学新闻, 肌肉收缩会破坏骨骼生长，导致疼痛、行动不便以及严重依赖昂贵的医疗保健和儿童支持性服务。一项对老鼠的研究发现，硼替佐米可以重新平衡受损的肌肉生长，防止各种肌肉收缩。
这一成功表明，未来几代面临肌肉挛缩的儿童可以用更有效的新方法进行治疗。这项研究发表在《JCI Insight》杂志上。
当儿童在出生时经历臂丛神经损伤，或出生时患有脑瘫，随之而来的一些最严重的致残问题是肌肉收缩或肌肉紧张，严重限制了肢体功能。
许多受感染的儿童需要手术和其他治疗，可以暂时缓解症状，但不能治愈挛缩。缺乏有效的治疗方法的原因是医生不知道肌肉收缩是如何在儿童麻痹症中形成的。
“出生后不久，经过四周的治疗，我们的研究发现，硼地佐米在模拟这些常见的儿童疾病的小鼠模型中显著减少了肩膀和肘部的挛缩，”儿科骨科医学博士Roger Cornwall说。“未来的研究证实这种方法的有效性，最终可能会淘汰目前在各种情况下缓解挛缩所需要的破坏性手术。”
每200个新生儿中就有1个患有b型血脑屏障疾病
臂丛是一束缠绕在一起的神经，从颈部延伸出来，控制手臂和手的运动和感觉。在某些情况下，这些神经可能在分娩过程中受损，导致虚弱甚至完全瘫痪。虽然约三分之二的此类损伤自行痊愈，但其余的可能需要神经重建和其他治疗。
脑性麻痹描述了大脑损伤或功能障碍导致肌肉无力和运动障碍的各种情况。病因包括脑出血、感染、创伤和遗传变异。
这些情况加在一起是导致儿童瘫痪的最常见原因，每200个新生儿中就有1个出现这种情况。虽然这两种情况的起因不同，但都会导致类似的肌肉收缩，限制四肢的活动能力，改变骨骼的生长方式，导致骨骼畸形和关节脱位。
Discovery专注于肌肉生长中断
康沃尔博士、分子心血管生物学博士道格拉斯·米莱博士和同事们开发并研究了一种模拟臂丛神经损伤的小鼠模型。他们发现，在早期肌肉发育过程中，如果没有正常神经纤维的重要信号输入，肌肉就无法正常生长，因此就会发生挛缩。
他们进一步了解到，健康的纵向肌肉生长主要取决于肌肉蛋白的合成和分解之间的平衡。在此之前，科学家们认为肌肉生长主要依赖于干细胞的活性，而作者们发现干细胞的活性并不是肌肉纵向生长所必需的。
利用这些信息，研究小组测试了硼替佐米(bortezomib)，这是一种已知可以抑制蛋白质分解的化疗药物，作为一种在细胞水平上重新平衡肌肉生长的可能方法。这种药物产生了巨大的影响，但也需要第二种药物来降低毒性，在研究初期，这种毒性被证明对一些小鼠是致命的。
这种药物的有益效果在出生后不久使用时最强。目前还不清楚大一点的孩子会从这种方法中受益多少，完全成年的人也不太可能通过这种方式得到帮助。
考虑到这种药物的潜在毒性，目前还不清楚目前FDA批准用于成人癌症治疗的硼替佐米是否足够安全，可以用于儿童临床试验。但早期的成功仍然为研究人员开发出一种更精细的药物指明了道路，这种药物最终将改变儿童麻痹症的治疗。
康沃尔说:“这一发现首次证明了一个概念，即我们一直认为的肢体不动纯粹是机械上的结果，实际上是医学上的生物问题，而不是物理上的解决方案。”
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