摘要
口服研究药物Ecopipam可以减轻成人口吃症状，进行口吃矫正，从开始治疗到8周，根据开放标签的结果，…
美国加州大学河滨分校(University of California, Riverside)的一名精神病学家领导的一项开放标签、不受控制的临床试验结果显示，口服研究药物Ecopipam可以减轻成年人从开始治疗到8周的口吃症状，口吃矫正的新方法。
积极的结果包括提高说话的流利度，更快地完成阅读，缩短口吃事件的持续时间。
“研究参与者对Ecopipam的耐受性很好，”加州大学洛杉矶分校医学院精神病学和神经科学系主任Gerald Maguire博士说，他领导的这项研究本月发表在《临床精神病学年鉴》上。“它们没有显示出严重的副作用，没有病人因为不良事件而停止治疗，也没有体重增加或异常运动障碍的迹象，这些事件可能与其他治疗口吃的药物同时发生。”
Maguire补充说，ecopipam将在明年初进行更大规模的随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，对口吃的成年患者进行有效性和安全性的测试。该临床试验由生物制药公司Emalex Biosciences进行。包括加州大学河滨分校(UC Riverside)在内的美国多个地点的100多名成年人将参加为期12周的双盲试验，随后将进行为期一年的开放式延长。
“如果ecopipam发现最后的审判是一个潜在的安全有效的治疗口吃,这将是一个重大的一步向FDA申请首次药物治疗口吃,一个重要的发展口吃的数以百万计的世界各地的人们,把他们希望和赋权,“马圭尔说,董事会主席全国口吃协会,和一个口吃的人自己。“这可能有助于他们在社会和学术环境中更好地发挥作用，能够更自由地交流，从而提高他们的生活质量。”
Emalex Biosciences的临床顾问蒂莫西·坎尼夫(Timothy Cunniff)说，“我们期待在马奎尔博士和他在加州大学河滨分校(UC Riverside)的同事发起的研究的基础上，在未来的临床试验中，在药物治疗选择有限、服务不足的患者群体中，合作开展ecopipam的临床试验。”
口吃是一种影响约300万美国人的慢性神经发育障碍，最常始于儿童时期。这种复杂的沟通障碍的确切原因尚不清楚。口吃男女比例为4比1，早期干预是最好的治疗方法。
神经递质多巴胺在大脑口吃的形成过程中起着重要作用。因为高水平的大脑多巴胺水平与口吃有关，药物已经针对多巴胺改善口吃症状。但是，这些药物中的许多都导致了患者的运动障碍，以及代谢异常——迄今为止，ecopipam在临床试验中没有观察到这些副作用。
Ecopipam选择性地阻断多巴胺在其受体上的作用。多巴胺受体根据其结构可大致分为两大类:D1受体和D2受体。Ecopipam只阻断D1受体的多巴胺，因此可能与其他商业上可用的药物不同。
九名成年男性参与了在加州大学河滨分校与CITrials合作进行的为期八周的开放标签试点研究。两名患者在研究期间退出了，一名是因为缺乏疗效，另一名是因为不遵守规定。同卵双胞胎被排除在分析人群之外，原因是怀疑其遗传特性导致新陈代谢加快。参与者在开始的两周内每天服用50毫克的ecopipam。
如果他们耐受这个剂量，他们在剩下的六周试验中每天服用100毫克。在5名可评估的患者中，有3名中度口吃者在总体口吃方面有显著改善。另外两名参与者口吃严重，总体口吃严重程度略有改善。
来源：Medindia
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