摘要
一项新的研究表明，对于那些疾病已经扩散或无法通过手术切除，且没有其他令人满意的治疗方案的患者，推荐使用维特拉克维(larotrectinib)治疗。
一项新的研究表明，对于那些疾病已经扩散或无法通过手术切除，且没有其他令人满意的治疗方案的患者，推荐使用维特拉克维(larotrectinib)治疗。
Vitrakvi是欧盟推荐的第一个所谓的“组织学独立”癌症治疗方案。这意味着它可以用于治疗非血液学肿瘤(即不始于血液或骨髓的肿瘤)，无论肿瘤起源于身体的哪个部位。在病人开始用药之前，肿瘤中突变的存在应该通过一个有效的测试来确认。
Vitrakvi - larotrectinib中的活性物质针对患者肿瘤的一个非常特殊的基因组改变。当编码特定蛋白质的NTRK基因不正常地融合到一个基因中时，就会发生这种情况。这种被称为NTRK基因融合的突变导致了能够导致癌细胞生长的蛋白质的发展。Vitrakvi可以阻止这些蛋白质的作用，从而抑制癌症的生长。
NTRK基因融合可以在一定数量的罕见癌症中非常频繁地观察到，影响成人和儿童。此外，这种基因融合很少发生在一些最常见的癌症类型。
维特拉克维的疗效和安全性在三个单臂试验中进行了研究(即没有对照组的研究)，其中包括102名成年人和患有癌症的儿童，并对其进行了评估。这些患者要么已经接受了标准治疗，要么必须接受毁容手术，要么不太可能对现有的治疗产生反应。
对维特拉克维治疗有反应的患者占67%。其中88%的患者持续6个月或更长时间，75%的患者持续12个月或更长时间。肿瘤反应既见于罕见的肿瘤类型，如婴儿纤维肉瘤和唾液腺肿瘤，也见于常见的疾病，如肺癌和结肠癌。
最常见的副作用是疲劳、肝酶水平升高、头晕、便秘、恶心、贫血(红细胞数低)和呕吐。
CHMP建议有条件地批准这种药物。这是欧盟的监管机制之一，旨在促进早期获得满足未满足医疗需求的药物。这种类型的批准允许fda推荐一种药物用于营销授权，但数据不像通常预期的那么完整，因为在某些情况下，一种药物对患者的即时可用性带来的好处，超过了尚未获得所有数据这一事实所固有的风险。
CHMP采纳的意见是Vitrakvi通往患者获取途径的中间步骤。目前，该意见将提交欧盟委员会(European Commission)，以通过一项关于在全欧盟范围内进行营销授权的决定。一旦获得销售授权，将在每个会员国一级作出关于价格和报销的决定，同时考虑到这种药物在该国国家卫生系统中的潜在作用/使用情况。
来源：Medindia
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