摘要
全球生物制药公司武田宣布推出“溶酶体储存障碍”(LSD)的酶替代疗法,试图扩大其在印度罕见疾病治疗组合…
全球生物制药公司武田制药(Takeda)宣布推出针对“溶酶体储存障碍”(LSD)的酶替代疗法,试图扩大其在印度的罕见疾病治疗组合。

“在‘溶酶体储存障碍’下,印度一直在记录亨特综合征、戈切尔病和法布里病的患病率。武田制药在一份声明中说:“为了解决这些问题,武田制药将亨特综合征的idur磺酶、戈谢病的velaglucalpha和法布里病的Agalsidase Alfa引入了市场。”
Fabry disease干扰身体分解特定脂肪物质(globotriaosyl神经酰胺或Gb3)的能力。全世界有超过8000 - 10000人受到这种疾病的影响。
亨特综合症是一种严重的遗传疾病,它会干扰身体分解特定粘多糖的能力,这种粘多糖也被称为糖胺聚糖。它主要影响男性。
高歇尔病是一种罕见的遗传性代谢疾病,大约每10万人中就有一人受其影响。1型戈谢病患者可能会出现不同的症状和疾病严重程度,使其难以诊断。
来源:Medindia
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