摘要
医学论文 亮点靶向，体内CRISPR基因治疗是用来阻止三阴性乳腺癌进展的三阴性乳腺癌(TNBC)缺乏雌激素，
医学论文，亮点：靶向，体内CRISPR基因治疗是用来延缓三阴性乳腺癌进展的
缺乏雌激素、孕酮和HER2受体的三阴性乳腺癌(TNBC)是死亡率最高的所有乳腺癌中最致命的
这种侵袭性转移癌的治疗方案仅限于手术、化疗和放疗
CRISPR基因组编辑是通过注射TNBC活鼠在体内进行的
CRISPR基因编辑技术现在可以阻止乳腺癌的进展，尤其是三阴性乳腺癌(TNBC)。一项新的研究显示，CRISPR基因编辑在治疗儿童癌症方面也是安全的。
三阴性乳腺癌相关事实
三阴性乳腺癌(TNBC)缺乏雌激素、孕酮和HER2受体是所有乳腺癌中最致命的，死亡率最高。
TNBC影响了近12%的乳腺癌患者，并涉及BRCA1基因突变。这种侵袭性转移癌的治疗选择有限，仅限于外科手术、化疗和放疗。有必要发展新的治疗方案来对付TNBC。
波士顿儿童血管生物学项目的彭果博士和玛莎·摩西博士领导的一组研究人员成功地使用了靶向的体内CRISPR基因疗法来阻止三阴性乳腺癌的进展。
CRISPR基因编辑能阻止乳腺癌的进展吗?
CRISPR基因编辑在处理这类侵袭性舒张期癌症方面具有巨大的前景。然而，面临的挑战是如何为体内基因编辑提供安全、无毒、有效的非病毒载体系统。
本研究报道了a 肿瘤靶向纳米脂凝胶系统(tNLG) 在TNBC中进行CRISPR基因编辑的合成及应用。这种方法使用了一种由无毒水凝胶和脂肪分子组成的软纳米凝胶。
然后，抗体被附着在凝胶表面，引导CRISPR纳米颗粒精确定位肿瘤位置。这些抗体的目的是识别其靶点ICAM-1,ICAM-1是2014年由玛莎摩西实验室(Marsha Moses Lab)(该研究的作者之一)鉴定为TNBC新的药物靶点的分子。
柔性凝胶颗粒与肿瘤细胞膜成功融合，进入肿瘤内传递CRISPR负载。当CRISPR系统进入肿瘤细胞时，它敲除了乳腺癌癌基因脂calin 2 (Lcn2)， Lcn2主要负责肿瘤的侵袭性生长和转移。敲除这种致癌基因Lcn2，阻止肿瘤的侵袭性生长和防止转移。处理后的小鼠没有显示出任何毒性迹象。
CRISPR基因编辑安全吗?
该研究的第一作者彭果使用了一种软纳米颗粒，它能使肿瘤细胞更深地穿透，副作用最小。它们还可以使用这种方法交付更大的gercrispr负载。本方法安全抑制肿瘤生长近77%，正常组织无明显毒性。
根据toMoses的团队，虽然研究的重点是TNBC;他们相信这个安全的CRISPRplatform可以用于治疗儿童癌症，也可以将传统药物送到肿瘤部位。该系统可以携带更大的药物负荷，准确有效地靶向肿瘤。
这项研究由美国国立卫生研究院(R01CA185530, 1DP2CA174495)和乳腺癌研究基金会资助。
这一原理验证策略被用于小鼠和人类肿瘤细胞，并受到专利保护。这项研究发表在《PNAS》杂志上。
来源：Medindia
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