高见: 几乎所有帕金森病患者都存在的一种细胞缺陷，可导致脑内神经细胞(神经元)的损伤和死亡

        识别升高水平的Miro分子，作为患者的生物标志物，可以早期发现帕金森病

        生物标记有助于测试特定药物分子逆转缺陷和预防疾病进展的能力

        科学家们已经将注意力集中在几乎所有帕金森氏症(PD)患者都存在的分子缺陷上，这些缺陷增加了帕金森氏症的发病风险。据斯坦福大学的研究小组称，这一发现可以使早期检测成为可能，同时也可以检测那些可以预防或延缓疾病进展的治疗方法。

        神经外科副教授王新南博士说:“我们已经发现了一种分子标记物，它可以使医生以一种临床实用的方式准确、早期地诊断帕金森病。”"该标记可用于评估候选药物对抗缺陷和阻止疾病进展的能力

        研究结果发表在细胞代谢。

检测患者的生物标志物

        研究团队获得了83名帕金森病患者的皮肤活检样本，其中5名近亲被认为风险增加，但在研究时无症状，22人被诊断患有各种运动障碍，52名健康对照组

        研究小组从皮肤中分离出成纤维细胞和结缔组织细胞，并在实验室的培养皿中进行培养。

        这些成纤维细胞在严酷的条件下产生有毒的代谢物，使线粒体受损和疲劳

        在正常人中，这些受损的线粒体通过生理细胞清除机制被清除，在此之前，受损的线粒体必须与细胞蛋白的附着分离。这种连接是由Miro分子介导的。因此，在去除受损的线粒体之前，细胞机制清除了Miro分子

        在测试对象中，研究小组发现83例帕金森病成纤维细胞(94%)中的78例以及所有“高危”样本中，Miro分子的去除存在缺陷。

        正常对照组和其他运动障碍患者的成纤维细胞清除正常

        这些发现表明，的Miro分子水平在帕金森病患者中升高，可以作为一个有用的生物标志物。

测试果蝇身上的特定药物分子

        研究小组分析了6,835,320个小药物分子的疗效，这些小药物分子来自于与一家生物技术公司Atomwise Inc .合作的现有数据库

        这家生物科技公司的软件预测，至少有11个这样的分子可以与Miro分子结合，从而从线粒体中分离出来

        此外，这些分子被认为是无毒的，可作为口服制剂，并能通过血脑屏障

        这些化合物被喂给果蝇7天，发现其中4个显著降低了Miro水平，没有任何副作用

        其中一种化合物与Miro分子的结合最为专一，该化合物在一名被诊断为散发性帕金森病的患者的成纤维细胞上进行了测试。在这些细胞受到胁迫后，其Miro清除显著增加

        这种化合物被用于三种不同的果蝇品系，它们的基因被改变，从而出现类似帕金森症的攀爬困难。

        在果蝇90天的整个生命周期中，给予这种化合物可以保护它们的攀爬能力和多巴胺能神经元，没有明显的毒性或副作用。

        这项研究的结果表明，生物标志物可能能够早期发现帕金森病，并有助于测试新的治疗方法，似乎是安全和有效的。

        王博士认为这种有前途的药物的临床试验可以在几年内进行。他说:“我们的希望是，如果这种化合物或类似的化合物被证明无毒和有效，我们可以把它，像一种他汀类药物，给那些在去除米罗缺陷测试中呈阳性，但还没有帕金森症状的人，他们永远不会得到它。

        帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，全世界约有3500万人患此病。大多数是散发性的，5%-10%是家族性的，是家族性的，由于已知的基因突变而遗传。造成这种疾病的原因尚不清楚，目前尚无治疗方法。

        这种疾病的症状包括行动困难、平衡和姿势问题、颤抖、言语变化和肌肉僵硬。治疗是有效的，检查症状，但条件是渐进的。 . . . . 

研究范围

        帕金森病的早期检测

        测试安全有效的新疗法

        斯坦福大学技术许可办公室已经申请了一项临时专利，将主要化合物用于帕金森病和类似的神经退行性疾病的研究。事实上，王医生已经成立了一个公司，CuraX以加快药物的生产。

        来源：Medindia

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