摘要
发表在《临床肿瘤学杂志》上的一项新医学研究表明，在中等风险神经母细胞瘤患者中，减少对神经母细胞瘤患者亚群的治疗可以维持良好的生存。
发表在《临床肿瘤学杂志》上的一项新医学研究表明，对于中等风险的神经母细胞瘤患者，通过减少对神经母细胞瘤患者亚群的治疗，可以维持良好的生存。
神经母细胞瘤是一种起源于肾上腺未成熟的神经组织或位于脊髓附近的交感神经节的疾病。大多数神经母细胞瘤儿童在5岁之前就被诊断出来，超过95%的儿童在10岁之前就被诊断出来。
神经母细胞瘤因其广泛的临床表现而著名，治疗是根据患者预测的复发风险(低、中、高)，结合生物标志物量身定制的。
“本研究的主要目标是减少患者治疗的子集中度风险使用生物学和神经母细胞瘤响应算法分配治疗时间,同时保持三年总生存期(OS)超过95%的为整个群体,”苏珊科恩说,医学博士,首席儿科血液学/肿瘤学/干细胞移植和芝加哥大学的儿科教授医学。科恩是该论文的资深作者。
在2007年10月8日至2011年6月30日期间，共有404名符合条件的患者被纳入研究。符合条件的患者接受2个、4个或8个周期的化疗，化疗基于预后指标，包括:患者的诊断年龄、分期、肿瘤的组织学和遗传特征，以及1p和11q染色体的等位基因状态。治疗时间由总体反应决定。Cohn及其同事发现，整个研究队列的三年EFS和OS分别为83.2% (95% CI: 79.4-87.0%)和94.9% (95% CI: 92.7-97.2%)。
基于这一反应和基于生物学的算法，针对特定亚群的中危患者的精细化治疗策略将成为中危患者护理的新标准。扩展这些结果，国际神经母细胞瘤风险组(INRG)分期系统定义的有利生物学L2肿瘤的观察，在COG ANBL1232 (NCT02176967)临床试验中正在评估18个月以下患者中缺乏染色体畸变的情况。
为了协调风险组分类，使世界各地临床试验的比较成为可能，2009年建立了INRG分类体系。Cohn(美国)、Pearson(英国)和来自世界各地的INRG工作组的其他调查人员分析了1990年至2002年间诊断的8800多名患者的数据，以建立这种共识方法，将儿童患者分成不同的风险类别进行治疗分层。Cohn与芝加哥大学的医学同事Samuel Volchenboum(医学博士、医学博士、医学硕士、儿科学副教授)合作，通过一个名为INRG数据共享的新生态系统，将来自原始INRG队列的8800名患者的数据提供给神经母细胞瘤研究社区。自2002年以来，INRG数据共享中又增加了其他数据，目前有超过20,000名患者的信息可供研究调查。
科恩目前正在与沃尔森布姆合作，建立“儿童癌症数据共享”(Pediatric Cancer Data Commons)数据库，该数据库将存储来自神经母细胞瘤和其他类型儿童癌症患者的数据，供研究人员用于研究。鉴于神经母细胞瘤和其他儿科癌症的罕见性质，儿科癌症数据共享将为开展以前从未有过的使用较小数据集的研究提供机会。
科恩补充说:“儿科肿瘤学家一直走在合作工作的前列。在过去50年里，我们进行了一系列的临床试验，对儿科癌症的治疗方法进行了测试，结果制定了新的护理标准，并取得了显著的改善。”“整理世界各地进行的临床试验结果，并将这些临床数据与基因组学、影像学和儿科癌症数据共享中的其他数据集联系起来，这将使更多的研究进展成为可能，最终改变我们的治疗策略，并进一步改善患癌症儿童的预后。”
该研究发表在2019年8月6日的《临床肿瘤学杂志》上，题为《利用反应和基于生物学的治疗维持中等风险神经母细胞瘤的杰出结果:儿童肿瘤小组研究ANBL0531的报告》。
本研究部分由NIH/NCI资助的U10 CA180899(儿童肿瘤组统计和39个数据中心)、NCTN运营中心资助的U10 CA180886和St. Baldrick's Foundation资助。
来源：Medindia
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