最新研究表明，大多数进入市场的新药，特别是神经和精神疾病的药物，在现有的治疗标准之上并没有提供额外的好处。

        在一项大型研究中，调查人员发现，在2011年至2017年进入德国市场的216种新药中，只有54种(25%)被认为具有相当大的额外效益。

        对于其中16%的新药物来说，这种额外的好处要么微不足道，要么无法量化。此外，在这些药物中，58%没有证据表明在已批准的患者群体中存在附加效益与护理标准之比。

        精神病学/神经病学表现最差，18种新药中只有一种(6%)显示出额外的好处。治疗糖尿病的新药也表现不佳，24种药物中只有4种(17%)显示出额外的价值。

        他说:“我们建议，在获得批准的时候应该有一个要求，显示出比医疗标准更高的额外好处。批准应该依赖于此，”她补充道。

        这项研究结果发表在7月10日的《英国医学杂志》网络版上。

需要主动比较器试验

        研究人员指出，几乎所有这些药物都是由欧洲药物管理局批准在整个欧洲使用的。

        “因此，我们的结果也反映了欧洲药物开发过程和政策的结果，”他们写道。

        他们认为，之所以会出现这种情况，是因为监管机构仍然允许安慰剂对照研究，尽管健康技术评估机构长期以来一直建议进行积极的对照试验，这样可以提供更有用的信息。

        在125种药物中，有64种没有进行研究，而另一种则采用了活性比较器。

        对于另外42种药物，研究将药物与活性比较器进行了比较，但是比较器由于标签外用药或不恰当的给药方案等原因是不合适的。其余19种新药是在适当的比较器(标准护理)下测试的，但没有显示出优势。

        研究人员承认，有一种观点认为，药物可以在不显示“额外效益”数据的情况下获得批准，从而快速获得新产品，并有望进行未来的比较研究。然而，他们指出，这样的承诺往往从未兑现。

        “市场营销后研究的一个关键和众所周知的问题是，它们往往不会发生……在全球范围内，监管机构几乎没有对不合规企业进行制裁，”研究人员写道。

        他们补充说:“治疗效益的高度不确定性会损害高质量的护理，阻碍决策，特别是在经济紧张的情况下对高价药物的决策。”

对健壮证据的需求

        研究人员写道，监管机构应要求“来自长期且足够大的III期随机对照试验的有力证据，以证明其有效性和安全性，同时可用于收集用于卫生技术评估的数据”。

        他们还呼吁强制要求进行积极的对照试验。

        他们写道，欧洲目前关于卫生技术评估立法的倡议是实施这些要求的一个机会。

        研究人员还建议，卫生政策制定者需要在药物开发过程中采取更积极的方法。

        他们写道:“与其坐等制药公司决定开发什么，他们还可以确定卫生系统的需求，并实施措施，确保开发所需的治疗方法。”他们补充称，这可能包括以需求为导向的公私伙伴关系和非营利性药物开发。

        研究人员补充说，欧洲的药物开发过程和政策是不够的。

        他们总结道:“需要欧盟和国家层面采取联合行动，确定公共卫生目标，修订法律和监管框架，包括引入新的药物开发模式，以实现这些目标，并将重点放在医疗保健的主要优先事项上:患者的需求。”

行业响应

        针对这篇文章，德国研究型制药公司协会发表了一份声明，指出对额外收益的评估“不是一件容易的事情——并不总是存在‘对’或‘错’。”

        在方法学家的语言中，如果没有额外的好处，通常意味着“和比较疗法一样好”。而正是这些药物在医学上作为治疗替代品发挥着重要作用。

        例如，如果一种药物不能耐受，“重要的是可以开出另一种同等的药物。对于癫痫等适应症，每一种替代疗法都是必要的，”他们补充道。

        英国制药工业协会(ABPI)也对这篇文章发表了一份声明。

        “英国已经采取了强有力的措施，确保药物和疫苗在进入NHS之前既具有临床疗效，又具有成本效益。一种不能证明其价值的药物不太可能被推荐使用他在声明中说。

        他补充说:“我们经常发现，做出类似声明的研究总是以非常狭隘的视角看待‘价值’的构成，而忽视了对患者重要的问题。”

        托贝特说，作为背景，英国国家健康与保健卓越研究所“在向NHS提出建议时，对临床和成本效益方面的证据进行了严格审查，并认为80%以上的建议物有所值。”

        该研究的作者没有披露任何相关的财务关系。

        BMJ。2019;366:l4340。摘要

        来源：Medscape

         ‍此文系悬壶济世网原创整理，没‍有授权，请勿转载！