摘要
一种名为替普利单抗的实验性药物可能会延缓1型糖尿病高危人群的发展

早期预防治疗可以延迟I型糖尿病患者的风险。糖尿病是一种身体无法使用葡萄糖的疾病,葡萄糖是身体的燃料。在1型糖尿病中,身体不能产生足够的胰岛素,而胰岛素是一种促使细胞从血液中吸收葡萄糖的激素。
在健康人体内,胰岛素是由胰腺中的β细胞产生的。在1型糖尿病中,来自身体自身免疫系统的T细胞错误地攻击和破坏β细胞。因此,患有这种疾病的人需要终生注射胰岛素。
先前的研究表明,像替普利单抗这样的实验性药物可以抑制这种不受欢迎的免疫系统攻击。该药物与C.8+ T细胞表面结合,干扰其活性。失去活性可能会保护细胞,否则会被杀死。
特普利珠单抗已被研究用于治疗最近诊断为1型糖尿病的患者。为了测试一种可能的预防方法,耶鲁大学Kevan C. Herold博士领导的一个小组研究了特普利珠单抗是否可以延缓1型糖尿病高危人群的发展。这项工作主要由国立卫生研究院的国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK)支持。研究结果发表在2019年6月9日的《新英格兰医学杂志》上。
2011年至2018年间,76名年龄在8岁至49岁之间的人在美国参与了这项研究美国、加拿大、澳大利亚和德国。所有参与者都有亲属患有1型糖尿病。虽然他们自己没有这种疾病,但他们在几年内患1型糖尿病的风险极高。他们至少有两种与糖尿病相关的抗体检测结果异常,他们使用葡萄糖的能力受损。
研究小组随机分配参与者接受特普利珠单抗或盐水(安慰剂)静脉注射14天。然后对大多数参与者进行了数年的监测。研究小组发现,与安慰剂组(72%)相比,替普利单抗组(43%)被诊断为1型糖尿病的比例要低得多。这种药在服用后的第一年效果最好。接受替普利单抗治疗的患者的诊断平均延迟2年。
这种药物会产生暂时的副作用,比如在治疗后的第一个月出现皮疹和免疫细胞水平低下。另一个副作用是某些休眠病毒的重新激活,最终恢复到无法检测到的水平,一般不会引起疾病。
Herold说:“美国国立卫生研究院以前资助的临床研究发现,特普利珠单抗能有效地减缓近期发病的临床1型糖尿病患者β细胞的丢失,但这种药物从未在没有临床疾病的患者身上进行过测试。”“我们想看看早期干预是否对高危人群有好处,但还没有1型糖尿病的症状。”
这项小型研究的发现提供了第一个证据,证明1型糖尿病可以通过早期预防治疗来延迟。需要更多的研究来更好地理解给药时间,以及它的安全性和有效性。
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文献:,一种抗cd3抗体,Teplizumab,在有1型糖尿病风险的亲属中。Herold KC, Bundy BN, Long SA, Bluestone JA, DiMeglio LA, Dufort MJ, Gitelman SE, Gottlieb PA, Krischer JP, Linsley PS, Marks JB, Moore W, Moran A, Rodriguez H, Russell WE, Schatz D, Skyler j, Tsalikian E, Wherrett DK, Ziegler AG, Greenbaum CJ;1型糖尿病试验组。N Engl J Med。2019年6月9日。doi: 10.1056 /NEJMoa1902226。[Epub打印前]。PMID: 31180194。
美国国立卫生研究院下属的国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK)、国家过敏和传染病研究所(NIAID)、美国儿童健康与人类发展研究所(NICHD)和国家研究资源中心(NCRR);青少年糖尿病研究基金会;美国糖尿病协会;MacroGenics /Provention生物。
来源:Nih
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