摘要
ScienceTranslationalMedicine最新发表的文章显示，科学家使用CRISPR基因编辑实现子宫内编辑，阻断动物模型中肺病疾病的致命突变，该有害突变在婴儿出生后数小时内会引起死亡。该研究证明，子宫内编辑可能是一种在出生前治疗肺病的有前途的新方法。
Science Translational Medicine最新发表的文章显示，科学家使用CRISPR基因编辑实现子宫内编辑，阻断动物模型中肺病疾病的致命突变，该有害突变在婴儿出生后数小时内会引起死亡。该研究证明，子宫内编辑可能是一种在出生前治疗肺病的有前途的新方法。
研究表明，在胎儿发育过程中，在出生前四天将CRISPR基因编辑试剂通过子宫内输送到羊水中，可以实现小鼠肺部突变基因的靶向修饰。
据新闻媒体报道，编辑百分比最高的细胞是肺泡上皮细胞和肺气道内的气道分泌细胞。
该团队希望通过该手段解决表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化和α-1抗胰蛋白酶等先天性的肺部疾病，其疾病特征是出生时呼吸衰竭或慢性肺病，并且几乎没有治疗选择。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1636114?tsid=4#axzz5lomhc6cL
