摘要
UniQure公司宣布获得FDA的快速审查，将于今年晚些时候开始亨廷顿氏病基因疗法的1/2期临床试验。
UniQure公司宣布获得FDA的快速审查，将于今年晚些时候开始亨廷顿氏病基因疗法的1/2期临床试验。
该基因疗法称为AMT-130，通过腺相关病毒（AAV5）载体携带microRNA的序列，以降低或阻断亨廷顿氏病患者体内的亨廷顿蛋白表达发挥疗效。
亨廷顿氏病是一种遗传性疾病，与基底神经节和皮质中的神经变性有关，导致不自主运动、痴呆和行为改变。
UniQure表示，AMT-130在该疾病的潜在疗法中是独一无二的，因为它不仅针对突变亨廷顿蛋白的表达，还靶向外显子蛋白片段。
UniQure首席执行官Matt Kapusta表示："FDA的快速指定，突显了亨廷顿病患者未得到满足的医疗需求。"
"我们即将开始对AMT-130进行1/2期研究，这是首次通过AAV基因治疗亨廷顿病的临床试验，并有望在2019年下半年治疗第一例患者。"
原始出处：
http://www.pmlive.com/pharma_news/uniqure_gets_speedy_us_review_for_huntingtons_gene_therapy_1284062
