摘要
Celgene公司已经向FDA提交了luspatercept药物相关申请，用于治疗依赖于红细胞（RBC）输血的骨髓增生异常综合症（MDS）和β地中海贫血。
Celgene公司已经向FDA提交了luspatercept药物相关申请，用于治疗依赖于红细胞（RBC）输血的骨髓增生异常综合症（MDS）和β地中海贫血。
Luspatercept是一种首创的（first-in-class）红细胞成熟剂（EMA），可调节晚期红细胞的成熟。由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成，靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。
分析师认为，Luspatercept作为皮下注射药物未来销售额将达到20亿美元的高峰。
该药物将成为骨髓增生异常综合症（MDS）和β地中海贫血这两类患者的新选择，目前这些患者只能依赖于输注红细胞治疗，但是长期输血治疗可能会导致铁超负荷等并发症。
Celgene首席医疗官Jay Backstrom评论说："这些患者迫切需要新的治疗方案，我们期待能为患有这些严重血液病的患者提供luspatercept。"
原始出处：
http://www.pmlive.com/pharma_news/celgene_files_luspatercept_ahead_of_key_merger_vote_1283936
