摘要
一项新的研究表明，新的靶向疗法可以治疗青少年神经母细胞瘤，这是一种致命的儿童神经癌症，否则他们将没有治疗选择。
一项新的研究表明，新的靶向疗法可以治疗青少年神经母细胞瘤，这是一种致命的儿童神经癌症，否则他们将没有治疗选择。研究结果发表在《i>癌细胞》杂志上。
该病的治疗效果各不相同，但青少年患者的治疗效果要低得多，特别是因为该病缺乏有效的靶向治疗。
西奈山的研究人员发现，在年龄较大的儿童和青少年中，含有一种名为ATRX的基因缺失的神经母细胞瘤可能对一种名为tazemetostat的靶向治疗有反应。泰泽梅司他会使一种名为EZH2的酶失效，这种酶会抑制促进正常神经元发育的基因，进而杀死神经母细胞瘤细胞。
神经母细胞瘤发生于未成熟的肾上腺和脊柱部分神经细胞，发生在交感神经系统发育过程中，交感神经系统控制着人体对压力的“逃跑或战斗”反应。EZH2抑制剂已经在I期和II期临床试验中用于其他癌症，包括淋巴瘤、肉瘤和其他实体肿瘤，并取得了一些良好的结果。
西奈山伊坎医学院Tisch癌症研究所肿瘤学教授、资深作者Emily Bernstein博士说:“我们假设突变的ATRX蛋白会导致侵袭性神经母细胞瘤。”
“在这项研究中，我们的目标是破译神经母细胞瘤中这些改变了的蛋白质的潜在生物学机制，并利用已确定的依赖性。神经母细胞瘤是一种肿瘤，有效的治疗策略尚不明确。”
西奈山的科学家们继续将这项研究扩展到突变ATRX蛋白在实验室中的作用，并希望最终与合作机构开展临床试验。基于这项研究，他们认为EZH2抑制剂也可能对其他ATRX突变癌有效，如儿童多形性胶质母细胞瘤和骨肉瘤。
此文系悬壶济世网原创整理，没有授权，请勿转载！
