摘要
基因治疗可能是最常见的致盲原因之一，湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)的答案。AMD是一种退行性眼病，发生在视网膜的部分受损时。
基因治疗可能是最常见的致盲原因之一，湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)的答案。AMD是一种退行性眼病，发生在视网膜的部分受损时。
基因疗法有望治愈最常见的致盲原因之一。今天公布的数据显示，到目前为止，已有6名年龄相关性湿性黄斑变性(AMD)患者至少6个月*不需要继续注射来控制这种通常需要每4到6周治疗一次的疾病。
研究人员说，他们希望基因疗法能够提供一种可能的“一次性”治疗，使病人从几乎每个月一次的眼部注射中解脱出来。这不仅仅是为了方便;更一致的治疗也可能帮助人们保持更多的视力。这项研究将于今天在2019年美国眼科学会第123届年会上发表。
“这是潜在的范式转换，”首席研究员西拉德·基斯博士说他是纽约市威尔康奈尔医学院(Weill Cornell Medical College)眼科部门的临床研究主任和视网膜服务主任。“这是治疗AMD的下一个革命性的飞跃。当你思考什么是科幻小说，什么是科学现实时，AMD的基因治疗正在成为临床现实。”Kiss博士预计湿性AMD的基因治疗有望在未来三到五年内实现，这取决于进一步的临床研究和监管批准的结果。
老年性黄斑变性是美国50岁以上人群中最常见的导致视力丧失和失明的原因，全国约有210万人受到影响，随着人口老龄化，这一数字预计将出现爆炸性增长。
AMD是一种退行性眼病，发生在视网膜的部分受损时。当新的、脆弱的血管在眼睛后部的视网膜后形成时，这种损害就会发生。这些异常的血管会渗漏，造成疤痕，杀死让我们看得见的细胞。
10多年前，随着抗vegf疗法的出现，AMD的治疗出现了第一次革命性的飞跃。根据临床试验，这是第一个抑制那些损伤的新血管形成的治疗方法，允许90%以上的患者保持视力。
然而，在现实世界中，实际比例接近50%。一个主要原因是病人没有得到足够的治疗。这是因为大多数AMD患者必须每4到8周去眼科诊所直接注射(通常是双眼)。这可能是一个很难维持的时间表，因为许多老年患者与其他疾病斗争，并依赖于其他人去看眼科医生。这对医疗系统来说也是不可持续的。仅去年一年，眼科医生在美国就进行了超过800万例抗vegf注射。
几乎从抗vegf被引入的那一刻起，研究人员就一直在寻找更好的替代每月注射的方法。基因治疗是一种较有前途的替代长期抗vegf治疗。
Kiss博士的研究目标是开发一种基因疗法，使眼睛能够制造自己的抗vegf药物。理想的基因疗法不是在手术室进行外科手术，而是在医生办公室进行眼睛注射，就像现在常规的抗vegf治疗一样。
为了做到这一点，Kiss博士和他的同事们已经开发出了一种新一代的载体，这种载体可以植入眼睛细胞，这种遗传物质可以制造一种类似于被广泛使用的抗vegf药物aflibercept的分子。一旦进入细胞，DNA序列开始产生aflibercept蛋白。
基斯博士解释说:“你的眼睛不是服用阿非利普，而是把它注射到眼睛里。”“我们的目标是一种潜在的一次性治疗方法。你可能偶尔需要一次增强剂，但理论上这种基因疗法可以持续终生。”
在动物研究中，Kiss博士和他的同事们已经证明这种基因疗法和注射aflibercept一样有效，并且有良好的和可控的副作用。
Kiss博士今天将会展示，第一批接受治疗的人类实验对象的早期数据。到目前为止，1期临床试验已经登记了12名接受单次基因治疗湿性AMD的患者。在研究之前，患者平均接受了35次抗vegf注射;一名患者有109个。自从进入基因治疗试验以来，病人在前六个月不需要任何抢救治疗。
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