摘要
医学新闻, FDA已经批准注射利妥昔单抗治疗2岁以上儿童的肉芽肿性多血管炎和显微镜下多血管炎。
医学新闻, 美国食品和药物管理局(FDA)已批准利妥昔单抗(rituximab，利妥昔单抗，Genentech)注射液与糖皮质激素联合治疗2岁以上儿童的多发性肉芽肿性多血管炎(GPA)和显微镜下多血管炎(MPA)。
MPA是一种以小血管炎为特征的罕见疾病。它会损害器官系统，最常见的是肾脏、肺、神经、皮肤和关节。在美国，每年MPA的发病率为每百万人3.6例。患病率为每10万人1至3例。
GPA是另一种罕见的血管炎，通常影响鼻子、鼻窦、咽喉、肺和肾脏。它的发病率目前尚未确定;患病率估计为每10万人中有3例。
利妥昔单抗是第一个被批准的治疗儿童这些罕见类型的血管炎。
“Rituxan申请的儿科GPA和MPA在优先审查下获得批准，并被指定为孤儿，以满足这些罕见和严重疾病的医疗需求。”Rituxan为患有这些疾病的儿童提供了一种迄今为止尚未存在的治疗选择，”FDA药物评估与研究中心肺部、过敏和风湿病产品部门的医学博士Nikolay Nikolov在一份声明中说。
批准是基于一项对25名6 - 17岁的儿童和青少年的开放标签、单臂、非对照研究，这些儿童和青少年均有活跃的GPA和MPA，并接受利妥昔单抗治疗。
所有参与者在开始治疗前都接受了甲泼尼龙治疗。在6个月的缓解诱导期，患者接受利妥昔单抗和糖皮质激素治疗。那些没有达到缓解，或已证实疾病进展或疾病突然失控的患者可以根据研究者的判断接受额外的治疗，包括其他治疗。
根据FDA的数据，25名患者中有14人的病情在6个月后得到缓解。18个月后，所有25名患者病情均得到缓解。FDA表示，更多的药物动力学(暴露)和安全信息支持在2至5岁GPA/MPA的儿童中使用利妥昔单抗。
FDA表示，患有GPA和MPA的儿童的安全性与已知的患有自身免疫性疾病(包括GPA和MPA)的成人利妥昔单抗的安全性一致。
利妥昔单抗最常见的副作用是感染、输液相关反应、淋巴减少和贫血。接受利妥昔单抗治疗的患者应监测肿瘤溶解综合征，这是一种肿瘤细胞被杀死并释放入血流的治疗并发症。FDA建议，其他并发症可能包括心脏不良反应、肾毒性、肠梗阻和穿孔。
利妥昔单抗标签上有一个方框警告，指出致命输液反应的风险增加;可能致命的严重皮肤和口腔反应;乙型肝炎病毒复活可能导致严重的肝脏问题，包括肝衰竭和死亡;进行性多灶性白质脑病是一种罕见的严重的脑感染，可导致严重的残疾或死亡。
利妥昔单抗必须配发患者用药指南，提供有关药物使用和风险的信息。
来源：Medscape
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