斯德哥尔摩——一项大型多中心研究发现，与标准的注射治疗相比，使用新药物治疗的儿童多发性硬化症多发性硬化症多发性硬化症多发性硬化症(MS)患者复发更少，新发或扩大T2病灶更少，而且在随访期间发生钆增强病灶的风险更低。

        例如，与其他开始接受注射治疗的患者相比，开始接受几种较新的疾病修饰疗法(DMT)的患者复发率明显较低，根据倾向评分调整后的分析结果复发率为0.45。

        “这表明这些新的治疗方法应该在儿童多发性硬化症的病程中尽早使用，”她补充说，“尽管需要长期的安全数据来了解这种方法对儿童的安全性。”

        研究结果发表在2019年第35届欧洲多发性硬化症治疗多发性硬化症治疗多发性硬化症治疗多发性硬化症治疗多发性硬化症治疗多发性硬化症治疗多发性硬化症治疗多发性硬化症治疗多发性硬化症治疗多发性硬化症治疗与研究委员会(ECTRIMS)大会上。

多重临床挑战

        在这个年龄段治疗多发性硬化症的传统策略是从注射药物开始，然后逐步升级治疗，以解决突破性疾病。Krysko说:“然而，其他人已经在小儿多发性硬化症早期推广使用高效的治疗方法。”

        她补充说:“关于首先使用哪种疗法，目前还没有确切的数据。”这类信息至关重要，因为“小儿多发性硬化症有可能导致长期残疾。”

        为了比较不同DMT类型的相对疗效，Krysko和他的同事在美国12个地区的儿童MS中心进行了一项观察性队列研究。他们比较了197名接受新的DMT作为初始治疗的参与者和另外544名接受注射的参与者的结果。

        复发率是主要结果。倾向评分调整后的复发率在新DMT组为0.2，而在注射组为0.5。此外，使用较新的DMTs治疗以防止复发的人数为3.70例。

        次要结果包括影像学表现。例如，发展新的或扩大T2高强度病变也有利于较新的DMT组(调整危险比[HR]， 0.52;95%置信区间[CI]， 0.37 - 0.73)。

        此外，新DMT组发生新病变的平均时间为2.79年，而注射组为0.42年。

        与可注射药物相比，较新的dmt也与更低的发生钆增强病变的风险相关(调整HR, 0.38;95% CI, 0.23 - 0.62)。

        在较新的DMT组中，参与者出现新的钆增强病变的平均时间尚未达到，但在接受注射的参与者中为2.25年。

        Krysko说:“与注射药物相比，使用新的DMTs对儿童多发性硬化症或临床孤立综合征进行初步治疗可更好地控制疾病活动。”

        研究人员使用逻辑回归计算倾向评分，以预测较新的DMT使用情况，包括预先确定的混杂因素。这些混杂因素包括性别、种族、种族、部位、发病年龄和首次DMT、首次事件特征、身高、体重、诊断、前6个月复发次数、前6个月新增T2高强度或钆强化病变，以及基线EDSS。

        Krysko补充说，这项研究的优势包括一大批儿童、前瞻性数据收集和“稳健”的统计方法。无法分离个体的DMTs是一个限制。

        一位与会者询问了关于控制可注射制剂的依从性。“我们的数据库中没有相关数据，所以这是一个限制。在现实世界中，这就是发生的事情，所以它反映了真实世界的经验，”Krysko回答说。

"Important Study"

        “对于我的儿科病人，我希望看到一些安全数据，”Correale说。“她说这是必要的，”Harbo补充道。

        当Correale在问答环节中直接问到安全问题时，Krysko回答说:“我们没有看到任何新的与成人的对比”。“看起来副作用和安全性与成年人相似。但我们没有进行长期试验。”

        这项研究由国家多发性硬化症协会(NMSS)资助。Krysko获得了NMSS Sylvia Lawry奖和Biogen MS fellow grant的资助。Correale和Harbo没有披露任何相关的财务关系。

        2019年欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会第35届会议:摘要#249。2019年9月12日上映。

        来源：Medscape

         ‍此文系悬壶济世网原创整理，没‍有授权，请勿转载！