摘要
AveXis在申请Zolgensma时故意提交了被操纵的数据，该机构表示，Zolgensma是首个获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法;这种产品目前仍将在市场上销售。
美国食品和药物管理局(FDA)发表声明称，该机构正在调查诺华制药公司AveXis，原因是AveXis在申请首个获批治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法onasemnogene abeparvovecv -xioi (Zolgensma)时故意提交“被操纵的数据”。
AveXis”意识到创建错误的数据操作的问题在他们BLA(生物制品许可的应用程序)之前FDA批准的产品,但是产品后才通知FDA批准,”彼得痕迹,医学博士,博士,主任FDA生物制品评价和研究中心,8月6日发表的一份声明中说。
Marks说，FDA将“在适当的情况下利用其全部权力采取行动，包括民事或刑事处罚。”
与此同时，FDA表示Zolgensma目前应该继续上市。
SMA是由存活运动神经元1 (SMN1)基因突变引起的。该基因编码对运动神经元的维持和功能至关重要的SMN蛋白。Zolgensma是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗，它通过替换有缺陷或缺失的SMN1基因来阻止疾病的进展，从而解决了SMA的遗传根源。一次性注射的成本超过200万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。
6月28日，AveXis公司向FDA通报了一个数据操纵问题，该问题影响了FDA审查的申请中提交的动物产品测试中某些数据的准确性。
“制造商有责任在市场营销申请中提交完整和准确的信息，以供FDA评估，”Marks说。“如果我们意识到，作为我们对产品申请审查的一部分，我们向fda提交的数据令人担忧，那么在法律允许的范围内，我们披露这些信息符合患者、他们的护理人员和公众的最大利益。”
他说，FDA正在“仔细评估情况，并仍然相信佐尔格斯玛应该继续上市。”
该机构此时的关注仅限于包含在营销应用程序中的一小部分产品测试数据。
“这些数据不会改变该机构对人类临床试验信息的积极评估，这些临床试验是作为开发项目的一部分进行的。证明产品有效性和安全性的全部证据继续提供有力的证据，支持总体有利的利益-风险分析，”Marks说。
“然而，产品制造过程中使用的产品测试数据的完整性仍然是我们继续评估和非常认真对待的问题，”他补充说。
在FDA发布声明后的一天，诺华发表声明称，该公司支持佐尔根斯马，并指出“相关数据只占我们提交的全部材料的一小部分，而且仅限于不再使用的旧流程。”
“在调查期间，调查结果从未显示出产品安全、功效或质量方面的问题。我们已经并将继续与FDA密切合作，适当地更新我们的提交文件，并解决发现的任何质量缺陷，”声明中写道。
AveXis表示:“AveXis致力于采取适当行动，防止其开发项目组合中未来发生类似事件。”
来源：Medscape
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