摘要
CRISPR是一种基因编辑技术。这包括通过替换有缺陷的基因来治疗这种遗传性失明。
CRISPR是一种基因编辑技术。这包括通过替换有缺陷的基因来治疗这种遗传性失明。
患者被纳入研究的一部分，以测试基因编辑技术，CRISPR。它可以用来治疗遗传性失明。
遗传性失明的人大多拥有健康的眼睛，但他们需要一种基因，能将光线转换成信号，传递给大脑，使其能够解读和视力。
这一客观的实验治疗旨在为儿童和成人提供他们缺乏的健康版本的基因，使用一种工具在特定的地方切割或“编辑”DNA。这将是一次性的治疗，为问题提供永久性的解决方案。
今年秋天，Editas Medicine和Allergan这两家公司将在美国各地多达18个人身上测试这项技术，其中包括波士顿的马萨诸塞州眼耳公司。
这个基因编辑在人们出生后非常不同于去年有争议的一位中国科学家做当时改变胚胎的DNA概念,这样他们可以更改传递给后代,但这项技术的目的是不以任何方式影响后代的基因。
Sangamo Therapeutics是一家试图通过体内基因编辑治疗代谢性疾病的公司，使用一种名为锌指的工具。
科学家发现CRISPR非常有前途，因为它是一种非常简单的基因编辑方法。因此，研究人员认为它有很大的潜力治愈或治疗许多由基因缺陷引起的疾病。然而，它是如此之新，其风险尚不完全清楚。
来源：Medindia
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