摘要
在由德克萨斯大学MD安德森癌症中心领导的国际II期试验中，FGFR3基因突变的转移性膀胱癌患者接受Erdafitinib治疗后，总体反应率(ORR)为40%，耐受性良好。
在由德克萨斯大学MD安德森癌症中心领导的国际II期试验中，FGFR3基因突变的转移性膀胱癌患者接受Erdafitinib治疗后，总体反应率(ORR)为40%，耐受性良好。
试验结果发表在《新英格兰医学杂志》
口服靶向治疗之前免疫治疗失败的患者的ORR也达到59%，这表明对于需要替代治疗的患者来说，这可能是一个可行的选择。该研究结果是由首席研究员Arlene Siefker-Radtke医学博士在2018年美国临床肿瘤学会年会上首次报道的他是泌尿生殖学院肿瘤学教授。
Siefker-Radtke说:“患者迫切需要其他治疗方法，尤其是当大量患者无法忍受目前的治疗标准时。”他说:“我们很高兴看到接受临床试验的病人的反应率达到40%。它不仅对淋巴结转移患者有效，对体积大、侵袭性强的患者也有效。”
Siefker-Radtke解释说，治疗这些癌症的标准是基于顺铂的化疗，这是一种具有显著副作用的激进疗法，几十年来基本没有发生变化。她说，最近，免疫检查点抑制剂已被批准用于治疗晚期膀胱癌，但只有15 - 20%的患者从这些治疗中获益。
Siefker-Radtke说:“我注意到，我的FGFR3突变患者对免疫检查点抑制剂没有很好的反应，这让我怀疑，这是否反映了一组需求未得到满足的患者。”“当我们听说针对这一途径的新药物时，我对在膀胱癌患者身上探索它们非常感兴趣。”
FGFR3突变存在于大约15 - 20%的转移性膀胱癌患者和高达35%的其他尿路上皮癌患者，如肾盂和输尿管癌。这项国际试验纳入了99名转移性或手术不可切除的尿路上皮癌患者，并证实了FGFR3基因的改变。
三名患者在试验中有完全的反应，或肿瘤消失，39%有稳定的疾病。中位PFS为5.5个月，中位OS为13.8个月。之前接受免疫治疗的22例患者中，59%(13例)有部分或完全应答。
“在以前接受免疫治疗的患者中，erdafitinib的应答率超过50%，数据表明，erdafitinib治疗可能更适合FGFR3突变的患者。然而，这只是初步证据，所以我们需要更多的数据来证实这一发现。”
所有参与试验的患者都报告了治疗的副作用，21%的患者由于不良事件而停止治疗，67%的患者报告了3级或4级不良事件。最常见的治疗相关副作用是口腔炎(9%)、甲营养不良(6%)和手足综合征(5%)。
根据试验结果，FDA于2018年授予erdafitinib突破性治疗指定，并于2019年4月批准该药物用于治疗FGFR2或FGFR3基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。
Siefker-Radtke说:“随着最近erdafitinib被批准用于治疗fgfr3突变型尿路上皮癌患者，我们现在有了一个额外的药物添加到我们的医疗设备。”“我希望我们能把它加入到我们的治疗策略中，了解它如何与免疫疗法结合，以及我们如何利用这种药物的效果来提高所有膀胱癌患者的存活率。”
目前正在进行III期试验，评估厄达非替尼相对于化疗或检查点阻断抑制剂pembrolizumab对转移性尿路上皮癌和FGFR3突变患者的疗效。
来源：Medindia
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