摘要
最具侵袭性的血癌，如白血病，夺去了许多人的生命，影响着全世界数百万人。科学家发现了一种新的治疗方法，这种方法在治疗最严重的血癌方面有很好的效果。
最具侵袭性的血癌，如白血病，夺去了许多人的生命，影响着全世界数百万人。科学家发现了一种新的治疗方法，这种方法在治疗最严重的血癌如白血病方面有很好的效果。
澳大利亚和美国科学家的一项合作研究发现了一种很有前途的新方法来治疗一些最严重的白血病，包括一种主要影响婴儿的侵袭性白血病。
白血病(MLL-r白血病)是白血病的一个亚型，它有一个特殊的遗传结构称为MLL重排。这发生在约80%的婴儿(一岁以下儿童)急性白血病病例和10%的所有白血病病例中，包括急性淋巴细胞白血病(all)和急性髓细胞白血病(AML)。MLL-r白血病通常对化疗具有耐药性，而且极其难以治疗，它夺去了许多患者的生命，而那些存活下来的患者由于接受了高强度的治疗，往往留下严重的长期影响。
这项新研究发表在国际期刊《Cancer Cell
澳大利亚儿童癌症研究所(Children's Cancer Institute)血癌主题负责人理查德·洛克(Richard Lock)教授说:“对于MLL-r白血病，迫切需要新的治疗方法。”目前用于治疗的药物组合通常没有效果，而且会产生显著的副作用。这对任何人来说都是不可取的，但对儿童来说尤其如此，因为他们正在发育的身体非常容易受到有毒药物的伤害。”
这种新开发的药物名为VTP50469，是一种小分子抑制剂，是一种新型的靶向治疗药物，因其专门针对对癌细胞生存和生长至关重要的分子而得名。这类疗法比传统的药物疗法有显著的优势，因为它们不仅更有效，而且产生的副作用也少得多。在MLL-r白血病中，靶向的分子是Menin和MLL融合蛋白，它们在白血病细胞中相互作用，促进细胞的生长。
洛克教授说:“这种新制剂特别令人兴奋的是，当单独使用时，它表现出了显著的抗白血病活性。”“看到单一的药剂引起如此剧烈的反应是非常不寻常的，所以我们非常乐观地认为它将被证明对人类有效。”
来源：Medindia
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