摘要
美国加州大学圣克鲁兹分校的科学家开发出一种快速获取骨髓移植干细胞的方法，这种方法使用伟哥和另一种名为Plerixafor的药物的组合。
美国加州大学圣克鲁斯分校的科学家开发出一种快速获取骨髓移植所需干细胞的方法，这种方法是使用伟哥和另一种名为Plerixafor的药物的组合。研究结果发表在《干细胞》杂志上。
骨髓移植主要用于治疗癌症，它是一种挽救生命的方法，用于恢复在人的一生中产生新血细胞的干细胞。这些造血细胞(称为造血干细胞)通常只存在于骨髓中。获取干细胞用于移植最初需要在髋骨上钻孔，然后使用一种特殊的针从骨髓中直接取出细胞。现在更常见的是从血液中收集细胞，使用药物使干细胞从骨髓进入血液。
诱导干细胞从骨髓进入血流的标准药物疗法需要每天注射生长因子GCSF数天，然后才能收集干细胞，通常是在注射GCSF 4至6天后。虽然这种方法的侵入性比直接从骨髓中提取细胞要小，但并不总是成功的，通常会引起骨痛和其他副作用，而且不能被许多本来可能从骨髓移植中受益的患者所忍受。
加州大学圣克鲁斯分校生物分子工程学教授、该论文的资深作者卡米拉·弗斯伯格说:“我们的方法可以显著增加骨髓移植的受益人数。”“尽管已经有办法做到这一点，但标准疗法并不适用于所有人。”
弗斯伯格的实验室在老鼠身上进行了这项研究，研究人员需要在人类身上进行临床试验，以确认新疗法的安全性和有效性。然而，这两种药物都已经获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准，而且它们相对便宜，Forsberg说。因此，转化为临床使用可能比测试以前未用于人类的化合物更快、更便宜。
第一作者Stephanie Smith-Berdan是Forsberg实验室的一名研究专家，她在去年的一次会议上提出了初步的发现，引起了临床研究人员的极大兴趣。
Smith-Berdan说:“很多临床研究都是为了测试新药，而我们发现，对现有的药物进行重新利用，并获得fda批准，可能会帮助那些目前无法进行骨髓移植的病人。”
例如，镰状细胞病患者不能耐受GCSF，因为生长因子会加重他们的症状。但是，如果他们的造血干细胞能够被安全地收集起来，并使用伟哥和Plerixafor等替代疗法，那么这些干细胞就可以通过基因改造来纠正镰状细胞的突变，并返回患者体内，从而治愈这种慢性遗传性疾病。镰状细胞病和其他遗传性血液病的基因治疗已在临床试验中显示出希望，并可预防与这些疾病相关的终生发病率、高昂的医疗费用和早期死亡率。
“如果我们能让骨髓移植成为一种超级安全的手术，那么对很多其他疾病来说，它可能会改变人生，尤其是对儿童。医生可以对目前必须在病人一生中进行管理的疾病提供一次性治疗。
一些骨髓移植使用病人自己的干细胞——例如，允许使用高剂量的化疗或放疗来破坏骨髓。然而，在许多情况下，患者需要健康的供体提供新的干细胞。弗斯伯格说，一种更容易获得用于移植的细胞的方法可能会吸引更多的志愿捐献者。
以治疗勃起功能障碍而闻名的伟哥是一种安全且经过充分研究的药物，它能促进血管扩张，从而增加流向组织的血液。它最初是作为一种治疗高血压的药物，现在被用于治疗多种血管疾病，包括肺动脉高压、高原反应和子痫前期。
弗斯伯格的实验室在观察到他们正在研究的一种小鼠的血管变化导致干细胞动员增加后，决定测试伟哥帮助动员骨髓造血干细胞的能力。这些小鼠缺乏细胞表面蛋白Robo4的基因，该实验室此前的研究表明，Robo4可以调节血管完整性，使干细胞留在骨髓中。
Plerixafor是另一种药物，是Cxcr4的抑制剂，Cxcr4是造血干细胞表面的一种受体，帮助造血干细胞粘附在骨髓中的壁龛上。Plerixafor可以激活干细胞，但它本身并不是很有效。
Smith-Berdan说:“当你用伟哥扩张血管时，Plerixafor动员的细胞能够更好地进入血液。”
作者指出，伟哥本身并没有导致血液中造血干细胞的明显增加，因此，出于其他原因使用伟哥的患者无需担心意外的干细胞动员。
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