摘要
俄亥俄州立大学威克斯纳医学中心(Ohio State University Wexner Medical Center)进行的一项新的临床试验得出结论，在保护患有DMD的男孩的心血管功能方面，具有成本效益的仿制药与更昂贵的药物一样有效。这项多中心试验的结果发表在《美国心脏协会杂志》上。
俄亥俄州立大学威克斯纳医学中心(Ohio State University Wexner Medical Center)进行的一项新的临床试验得出结论，在保护患有DMD的男孩的心血管功能方面，具有成本效益的仿制药与更昂贵的药物一样有效。这项多中心试验的结果发表在《美国心脏协会杂志》上。
俄亥俄州立大学医学院的研究人员比较了螺内酯和依普利酮，这两种保钾利尿剂通常用于治疗高血压和帮助控制心力衰竭。在他们之前的研究中，研究小组表明低剂量的eplerenone在保护患有DMD的男孩的心脏方面比安慰剂更好。
研究负责人、俄亥俄州立大学教授、心脏病学家苏巴·拉曼博士说:“尽管eplerenone效果很好，但令人担忧的是，它的成本更高，在全球范围内更难以获得。”“螺内酯更常见，价格便宜75%左右，让所有可能受益的人都更容易获得。”
为了进行这项试验，研究人员在全国7个学术医疗中心招募了52名患有DMD的男孩，年龄在12岁到18岁之间。所有的男孩一开始都保持着心脏功能。在基线心脏成像后，参与者被随机分配每天口服一次50毫克的依普利酮或螺内酯，为期一年。病人和研究人员都不知道他们被分配了哪种药物。
12个月后，两组患者的心功能保持稳定，这意味着心肌组织的外观和泵血能力没有发生变化。研究小组报告说，与之前的低剂量研究相比，使用更高的剂量进行的这项研究中，稳定性似乎更好。重要的是，两组患者的肾和肺功能也保持稳定，没有人出现严重的副作用，如高钾水平。
“这些发现支持早期治疗是一种安全有效的治疗方法，可以减缓患有高遗传性心肌疾病(如DMD)的患者心脏损害的进展。”这种基因异常几乎总是会导致心肌损伤，而心肌损伤是导致DMD男孩死亡的主要原因。在第一次出现损伤迹象之前就开始治疗，虽然心脏功能可以维持，但可能会对生活的质量和数量产生重大影响，”拉曼说。
DMD是一种遗传性疾病，患者的身体缺乏肌营养不良蛋白(一种帮助保持肌肉细胞完整的蛋白质)。它会导致骨骼肌和心肌迅速退化和衰弱。DMD主要影响男性。大多数病人能活到20多岁或30多岁。
“这项工作将促进医生如何照顾患有DMD的男孩。医学学院院长克雷格·肯特(K. Craig Kent)博士表示:“我们现在能够显著推迟DMD患者的心力衰竭，或许有一天还能预防这种疾病，而不是简单地在不可避免的损害发生时就加以治疗。”拉曼博士对这项工作的热情令人钦佩。她的团队致力于这项研究，这是俄亥俄州立威克斯纳医疗中心改善生活、帮助人们保持高效和健康的一个很好的例子。”
拉曼多年的研究受到匹兹堡32岁的瑞安·巴卢(Ryan Ballou)的启发。巴卢是一名患有DMD的年轻人，他和父亲一起创办了BallouSkies，旨在提高人们对拉曼在肌肉萎缩症患者中研究心脏病的认识，并为其提供资金。BallouSkies，美国国立卫生研究院和父母项目资助了这项研究。
来源：Medindia
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