一项新的医学研究表明，从实验室的工作台到病人的床上，接受新的医疗治疗比把着陆器放在火星上更困难，也更昂贵。

        但蒂芙尼威尔逊(Tiffany Wilson)说，不一定非得如此。她是一家非盈利组织的负责人，该组织指导从实验室工作台到床边的新医疗解决方案。

        火星着陆和治愈心脏梗塞的一个不同之处在于1971年首次登陆火星。目前市场上还没有一种治疗方法能充分治愈死于心脏病发作的肌肉组织。

        这并不是因为医学研究缺乏进展。事实上，自从火星2号登陆以来，心脏病的治疗已经有了很大的改善。但是一个有前途的新疗法,它需要更长的时间,使其从实验室验证临床医生的手比一个太空探测器从原型到火星—和只有15%的新疗法患者到达。

        一种新设备或药物在临床上可能会失败，但更有可能的情况是，它将耗尽资金，误判市场，或与监管发生冲突。全球医疗创新中心(GCMI)的首席执行官蒂芙尼·威尔逊说，研究人员可以在早期就为这些障碍做好计划，而且这些障碍越多，就会有越多好的科学成果提供给患者。

        GCMI是佐治亚理工学院(Georgia Tech)的一个非营利性附属机构。它为试图将解决方案从实验室工作台推广到处方台和手术台的研究人员提供咨询，包括产品开发和临床前试验。

        在这次采访中，威尔逊概述了这条艰难的道路。

        研究范围:什么更难?是给病人提供新的治疗方法，还是把着陆器送上火星?

        蒂芙尼:看情况。如果你遵循正确的医疗技术产品开发路径，你会得到更好、更可预测的结果。这也使得快速失败成为可能，这一点很重要。如果你能在实验室里意识到，你正在研究的解决方案不太可能推向市场，它可能会引导你以另一种方式解决问题，这种方式对临床医生和监管机构都有效。

        很多人在解决这个问题之前还在继续推动一项技术的发展，然后通过监管合规程序进入市场变得更加耗时、困难和昂贵。实际上，不需要太多的金融投资就能及早发现某样东西上市或制定计划的可能性有多大，从而使未来的资金得到很好的利用。至于比登陆火星更困难，我真的说不上来。那不是我的世界。(她笑了。)RH:有哪些足够快就失败的方法?

        威尔森:不要建得太快。首先确认未满足的临床需求。了解临床工作流程和医疗保健是如何运作的，然后可能决定不追求你计划的原型，而是致力于一个新的。

        一般来说，用实验室制造的东西来做同样的医疗级材料是行不通的，不幸的是，许多研究人员直到为时已晚才意识到这一点。

        由佐治亚理工大学和埃默里大学联合运营的华莱士·h·库尔特生物医学工程系为我们提供了一个早期接触的绝佳机会。如果埃默里大学的工程师遇到临床障碍，这可能表明同样的障碍将存在于整个医疗系统。

        同时，了解你的竞争对手。你能开发出足够新颖的东西来保护它免受他们的知识产权要求吗?你比现在的医疗标准更有竞争力吗?RH:从实验室工作台到床边的治疗方法占多大比例?

        威尔逊:十有八九会失败——如果我们谈论的是从一个非常早期的阶段一直到商业发行的话。

        RH:这些可能性听起来不太可怕。

        威尔逊:这取决于你有什么。这是一种新的导管设计与增量变化，还是一种新的心脏微机械(侵入性设备监测充血性心力衰竭)，这是真正的转型?在没有预测技术的情况下，真正新颖、创新的东西出现的可能性越来越小。您确实需要合适的团队来处理与此相关的陷阱。一种新的导管设计可能属于FDA的二类设备。这些设备的风险很小，通常被官方归类为非侵入性。高风险、侵入性的技术属于第三类，必须满足更严格的指导原则。

        顺便说一下，一个设备并不一定意味着一台机器。像心脏手术中放置的贴片之类的东西就是一种装置。心脏肌肉注射可能被认为是一种装置或药物。

        RH:在实验室和人体试验之间，药物失败的频率是多少?

        威尔逊:成功的临床前试验，也就是说，在大型动物模型中进行的试验，是一个很好的指标，如果医疗设备将用于人类患者。和往常一样，也有例外。例如，一些早期在大型动物身上起作用的心脏瓣膜，在人类日常生活的压力下或与患者所面临的其他医疗条件相结合的情况下无法工作。

        否则，从实验室转移到临床前或临床试验时可能会出现打嗝，因为解剖学上的差异，而设备的设计并不适用。这可能意味着回去做更多的科学研究。与试验相关的官僚障碍也可能存在，比如FDA的调查计划需要改变。

        RH:听起来很合理。那么，还有什么更严重的陷阱会阻止一种新的治疗方法呢?

        威尔逊:首先，对你的客户了解不够，因为有很多客户。临床医生只是等式的一部分。有一个病人，他可能不想接受治疗。医院的供应链可能无法处理这个问题。监管机构可能不会批准。它是如何运送的?这是程序的一部分吗?许多涉众需要回答他们的问题。

        另一个问题是，没有以一种能够使产品在市场上得到推广的方式来定义索赔。解决方案根据索赔和风险分为不同的类别，每种路径的规则和营销都非常不同。

        词汇问题。例如，如果我想把我的新导管宣传为“无痛”，FDA可能会让我进行一项昂贵的临床试验，但如果我把同样的导管宣传为“低摩擦”，这就是为什么它是无痛的，那么我可以用简单的台架试验来证明这一点。对于渐进式创新，我可能会选择阻力最小的路径。一个非常严重的潜在障碍是商业模式，由技术人员领导的初创企业往往没有意识到这一点。这不是他们习惯处理的问题。即使对那些在业务方面的人来说，这也足够困难，因为医疗保健业务模式和政策正在发生变化。

        面对所有这些变数，你必须把科学家、临床医生、商人、律师和政府监管人员聚集在一起，我们必须共同努力，让新的解决方案跨过终点线。没有任何一个单独的团体能做到这一点。

        然后，研究人员需要询问，能否筹集到足够大的投资，让这项技术通过临床试验，然后走向商业化。临床医生很少使用的高风险设备在吸引投资方面的机会不大。

        找出临床医生对现有的解决方案有哪些不满之处，以及你的解决方案是否足以让他们去他们的采购部门寻求你的解决方案。此外，就像商业模式一样，医院的运作方式也在迅速发生变化，一家医院可能与另一家大不相同。你必须紧跟这些趋势。

        RH:接下来的场景是:机构资助即将结束，而解决方案在台式电脑上运行良好。它开始临床前试验。它有多大的可能获得资金，以市场化?

        威尔逊:这种情况非常困难，因为台式研究很少包括投资者需要的风险缓解措施。这是讨论“死亡之谷”的一个重要因素。这是对结束公共研究基金和第一个主要的私人投资基金之间的财政鸿沟的昵称。许多新的解决方案在这个空间中消亡。

        向投资者发表演讲通常是关于伟大的科学，但不涉及市场问题，投资者离开谈判桌时认为现在投资还为时过早。至少，您需要向他们展示验证和验证技术的有效性，以及成功是可重复的。对于获得FDA批准的机会，以及对可能出现问题的地方的理解，以及解决问题的计划，不应该有任何含糊不清的地方。

        天使投资者会承担更多的风险，因为他们对与你合作感兴趣，对做好事的兴奋感兴趣。如果我们能在校园里做一些这样的去风险工作，我们也许能让他们更快地为缩短死亡之谷的开发提供资金。

        在你耗尽你的资助资金之前，你要了解投资者想要什么。在GCMI，为了帮助解决这个问题，我们经常给申请资助的研究人员写支持信，这样他们就有了钱，我们为他们的发展过程提供指导。

        RH:既然我们讨论的是钱的问题，那要花多少钱呢?

        威尔逊:这是一个非常重要的问题，因为对许多研究人员来说，商业方面似乎是最大的挑战，而这可能会产生意想不到的后果，而不仅仅是牺牲资金。如果从商业的角度出发，一个拥有类似产品的竞争实验室可以先推向市场，然后你也就浪费了时间和资源去做你的研究。

        根据经验，将一款新设备推向市场需要10年的时间和大约1亿美元的总投资。对于一种药物，投资总额可达10亿美元。这两项都包括设备公司或制药公司将支付的成本，以获得市场的解决方案。

        此外，研究人员并不一定要将药物商业化。如果你能进行人体试验，很多时候制药公司会把它挖出来，有时甚至是在临床前试验中。

        设备公司通常不会这样做。一般来说，在他们参与之前，你需要用你的解决方案创造收益。

        RH:为了做个比较，NASA对火星洞察号探测器的整个任务预算是8.14亿美元，所以它看起来比一种新药上市更便宜。

        那些大笔的投资都是在未来的道路上进行的，但是大笔的资金也必须预先到位，对吧?

        威尔逊:是的，在你进入风险投资之前，大约有四轮融资。

        获得种子基金是相当容易的。这来自非常早期的投资者，他们也获得了股权。接下来的几轮融资真的很难。最初，这些通常来自你自己的个人储蓄或房屋净值，朋友，家人和天使投资者。

        然后，早期风险投资基金可以让研究人员进行临床试验。如今，传统的风险投资为商业化埋单。

        如果你能首先为兽药的使用推广一个解决方案，那就能帮助你筹集资金，把它推广给人类。而且，由于监管和市场约束少得多，使兽医治疗更容易进入市场。

        无论你走哪条路，许多利益相关者都在投入大量的时间和金钱，为了让这一点有价值，你应该知道谁在你之前提出过类似的解决方案，以及他们是如何成功或失败的。

        RH:我听人们抱怨说，规章制度很难得到满足。威尔逊:规定增加了随着时间的推移,但是我们以前狂野西部—基本上没有监管—直到1970年代中期。这对病人来说并不好，所以随着时间的推移，监管变得越来越复杂，直到他们几乎瘫痪。

        这种情况在2008年或2009年上次经济衰退前后开始发生变化，当时FDA开始实施新的项目和人员，为创新敞开大门，让创新更快、更可预见地发生。现在，联邦法律和政策运行得很好，监管机构希望尽早、经常地与教师接触，以回答问题。

        你有机会向监管机构表明，你致力于质量和尽职调查。它还帮助FDA预测这条管道，这样他们就能弄清楚如何处理真正新颖的疗法和融合的技术，以确保它们能方便地到达患者手中。RH:你的工作听起来很难。

        威尔逊:我不反对。事实上，这很有趣，因为我在GCMI有一个很棒的团队，我们每天都能看到最新的技术，见到非常迷人的人。研究和研究是惊人的。

        当我们把这项研究发展成造福病人的产品时，这真的是非常棒和令人兴奋的。

        这次采访经过编辑和浓缩。它得到了蒂芙尼·威尔逊(Tiffany Wilson)的批准。

        在加入GCMI之前，威尔逊在医疗解决方案公司担任业务开发、战略和财务副总裁。她是东南医疗器械协会的前任主席，医学技术女性协会的创始成员，T3实验室咨询委员会主席，乔治亚生物董事会成员。她也是美国商务部创新与创业国家咨询委员会的成员。威尔逊拥有洛约拉大学国际商务学士学位和乔治敦大学麦克多诺商学院MBA学位。

        来源：Medindia

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