摘要
常染色体显性遗传性多囊肾病(ADPKD)是一种遗传性疾病，最终可导致器官衰竭。尽管ADPKD的治疗方案有限，
常染色体显性遗传性多囊肾病(ADPKD)是一种遗传性疾病，最终可导致器官衰竭。尽管ADPKD的治疗方案有限，但一种处于早期临床试验阶段的新药显示出治疗该疾病的良好效果。研究结果发表在《Nature Communications》杂志上。
该研究表明，在接受治疗后，受影响的小鼠的肾脏大小大约减少了50%。德克萨斯大学西南分校(UT Southwestern)内科副教授、该研究的资深作者维沙尔·帕特尔(Vishal Patel)博士表示，该药物目前正处于人体试验的早期临床试验阶段。
帕特尔医生说:“一旦肾脏衰竭，生存的唯一选择就是透析或肾移植。”“每年，大部分接受透析的ADPKD患者在等待肾脏捐献时死亡。”
目前唯一被批准用于治疗ADPKD的药物名为Jynarque(通用名tolvaptan)，它的处方信息中带有FDA的最高警告，一个方框通知处方者和使用者可能存在“严重的、潜在的致命肝损伤”。
这项研究显示，这种新疗法是德克萨斯大学西南分校(UT southwest)和加州生物制药公司Regulus Therapeutics Inc.合作开发的，在动物或人体细胞试验中没有发现任何毒性证据。根据《自然通讯》杂志的研究，这种药物在服用后会优先输送到肾脏，而不是肝脏。
帕特尔博士说:“我们早些时候发现，在ADPKD模型中，一种名为microRNA-17的微小RNA片段的水平有所增加。”“MicroRNA-17干扰其他有益rna的正常功能，导致肾囊肿生长。这种新药名为RGLS4326，通过阻断有害的microRNA-17发挥作用。”
雷古勒斯治疗公司(Regulus Therapeutics)去年开始了一期临床试验。帕特尔博士说，FDA要求在进行下一步人体试验之前，从动物试验中获得更多的毒性信息。
来源：Medindia
此文系悬壶济世网原创整理，没有授权，请勿转载！
