摘要
生物制药公司FibroGen宣布其抗结缔组织生长因子（CTGF）单抗pamrevlumab，治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD），获得美国食品和药物管理局授予OrphanDrugDesignation。
生物制药公司FibroGen宣布其抗结缔组织生长因子（CTGF）单抗pamrevlumab，治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD），获得美国食品和药物管理局授予Orphan Drug Designation。
Duchenne肌营养不良症（DMD）是由遗传突变引起的，可使人衰弱的神经肌肉罕见疾病，每3500至5000名新生男孩中有1人受到影响，每年约有20000名儿童被诊断患有DMD。
CTGF是引起纤维化和增生性疾病的常见因子，其特征在于持续和过度的瘢痕形成，从而导致器官功能障碍和衰竭。
Pamrevlumab目前正处于特发性肺纤维化（IPF）和胰腺癌的3期临床实验中，已被授予IPF、胰腺癌和DMD治疗的孤儿药物指定。Pamrevlumab还获得美国食品和药物管理局颁发的Fast Track指定，用于治疗IPF和局部晚期不可切除的胰腺癌患者，目前正在进行DMD的2期试验。在所有试验中，pamrevlumab一直表现出良好的安全性和耐受性。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1635248?tsid=4#axzz5lG4AIcuD
