摘要
研究人员发现，无论结果是正面的还是负面的，试验都会增加价值。
一项研究表明，由SWOG或SWOG参与的其他NCTN组领导的182个三期临床试验中，82个具有“实践影响力”。一项新的研究表明，由国家癌症研究所(NCI)资助的SWOG癌症研究网络(NCI的国家临床试验网络(NCTN)中的五个小组之一)进行的近一半的三期癌症临床试验与临床护理指南或新药批准有关。NCI是美国国立卫生研究院的一部分。
该分析发表在《JAMA Network Open》杂志上，由来自全国多个机构的SWOG的研究人员进行。该研究表明，NCTN试验无论结果是积极的还是消极的，都会增加价值。此外，作者计算了NCTN试验的运行成本，他们还发现，美国食品和药物管理局(FDA)批准NCTN试验的成本远低于FDA批准制药公司运行的试验的成本。
西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心的卫生服务研究员和SWOG生物统计学家Joseph Unger博士是这项研究的主要作者，他说:“我们发现，NCTN项目为指导癌症患者的治疗提供了具有临床意义和成本效益的证据。”“这些试验主要是由公众资助的，他们的投资得到了很好的回报。”
研究人员使用了182个三期临床试验的数据，这些试验在1980年至2017年间招募了148028名患者。这些试验包括由SWOG领导的或由SWOG参与的其他NCTN组领导的试验。根据分析，182项试验中的82项，即45%，被发现是“实践有影响力的”，这意味着它们通过反映在国家综合癌症网络(NCCN)的临床指南或与FDA批准的新药相关联，影响了癌症治疗。在这82项具有实践影响力的试验中，70项影响了NCCN指南，6项影响了FDA的新药批准，6项同时影响了这两项。
“联邦政府资助的癌症治疗试验通过寻找治疗问题的答案，填补了临床研究中的一个重要空白，否则这些问题可能不会被探究，”医学博士詹姆斯·多罗索(James Doroshow)说他是NCI癌症治疗和诊断部门的主管，该部门负责监督NCTN。“这项研究揭示了这些试验在指导临床癌症治疗方面的关键作用，无论这些试验的结果是积极的还是消极的。”
事实上，研究中发现的阴性试验结果对癌症治疗的影响让研究人员感到惊讶。在已确定的82项具有实践影响的试验中，有35项(43%)的结果为阴性，其中近一半的试验重申了与试验中正在测试的实验疗法相比，护理标准。这些负面的发现向肿瘤学界发出了一个信号，即新的、可能昂贵的药物并不有效。阴性试验也可以揭示实验疗法所引起的有害副作用。
研究人员还试图估算研究中试验的成本，并研究了获得FDA批准的成本差异，这些差异存在于研究中由公共资助的试验与由制药公司、生物技术公司和其他行业资助者进行的私人资助的试验之间。
他们估计，支持这项研究的联邦总投资为13.6亿美元。这表明，在182个试验中，每完成一个第三阶段试验(所有试验)的平均成本为750万美元，每一个具有实践影响力的试验的平均成本为1660万美元，每一个新药批准的平均成本为1.236亿美元。在对10项行业新药批准成本研究的回顾中，研究人员发现，经通胀调整后，单个新药批准的平均成本为17.3亿美元。
该研究的作者写道，这种成本比较并不完美，因为制药公司的试验可能更昂贵，部分原因是监管成本。不过，昂格尔说，这一比较凸显了NCTN项目对纳税人、患者和受益家庭的价值。
他说:“这项研究给我们的启示是，NCTN研究为患者提供了大量有临床意义的证据，这些证据能够对患者的日常护理产生影响，而且效果相对划算。”“重要的是，人们要意识到这些试验对癌症患者的益处是多么宝贵。”
SWOG研究由国立卫生研究院通过NCI资助，资助项目包括U10CA180888、U10CA180819和UG1CA189974，以及希望癌症研究基金会。
来源：Nih
此文系悬壶济世网原创整理，没有授权，请勿转载！
