摘要
达可米替尼，2019年4月被FDA批准为治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的一线药物。
达可米替尼是FDA于2019年4月批准的一种药物，作为治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的一线药物，其表皮生长因子受体(EGFR)激活突变会产生严重且频繁的副作用。与对照组相比，患者症状恶化更早、更频繁，与健康相关的生活质量更差。总的来说，根据新的益处评估，与适当的比较治疗相比，这种额外的益处还没有得到证实。
只有两个研究问题中的一个的数据
联邦联合委员会(G-BA)区分了基于肿瘤细胞EGFR基因突变状态的两个研究问题，因为治疗方案的有效性取决于这种受体的确切结构。对于EGFR突变“L858R”或“Del19”，合适的比较治疗是另一种相同物质类别的药物，即阿法替尼、吉非替尼或厄洛替尼。具有其他激活突变的患者将根据比较器臂上突变的类型分别进行治疗。
制药商没有在其档案中提供关于第二个研究问题的研究数据，因此达可米替尼的额外好处并不是仅凭这个原因就能证明的。对于第一个研究问题，有来自ARCHER 1050非盲随机对照试验的数据，在该试验中，患者(主要是亚洲人)使用达可米替尼或吉非替尼治疗。
患者报告了许多缺点
在大约34个月的研究中，达可米替尼组的中位生存时间比吉非替尼组的中位生存时间长7个多月(略低于27个月)。此外，在某些副作用方面也有孤立的优势。然而，这被大量的缺点所抵消:许多副作用，特别是包括严重的副作用，在达可米替尼下更为常见。患者报告的症状恶化更频繁，也更早。健康相关生活质量的恶化也比吉非替尼更明显。
“特别是生活质量的下降是显著的;IQWiG药物评估部门的负责人Thomas Kaiser说。“患者发现，与服用吉非替尼相比，他们的全球健康状况、角色功能、认知功能和社交功能受损更严重。”总的来说，负面影响超过了对总体生存的正面影响。因此，与适当的比较治疗相比，达可米替尼的附加益处还没有得到证实。
G-BA决定附加效益的程度
根据G-BA监督的《药品市场改革法案》(AMNOG)，档案评估是早期效益评估的一部分。在发表档案评估后，G-BA会进行一个评论程序，并就增加的好处的程度做出最终决定。
更多的英语信息将很快提供(档案评估的2.1到2.5节以及informedhealth.org上容易理解的信息)。如果您想知道这些文件何时可用，请发送电子邮件至info@iqwig.de。
来源：Medindia
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