摘要
新的研究为患有两种罕见骨病的患者带来了新的希望——异位骨化(HO)和进展性骨化(FOP)。…
新的研究为患有两种罕见骨病的患者带来了新的希望——异位骨化(HO)和纤维发育不良进行性骨化(FOP)。这项研究的发现可能为改善这两种骨病的治疗铺平道路。
本研究描述了一种pi3激酶抑制剂在小鼠临床前模型中对抗异位骨化和进展性骨化纤维化的能力
这些结果可能会对这些疾病患者的治疗产生影响
Bellvitge生物医学研究所(IDIBELL)和巴塞罗那大学(UB)的一组研究人员描述了PI3K£\ (BYL719)抑制剂阻止小鼠异位骨形成的能力。这可能导致改善两种病理的治疗:异位骨化和进展性骨化(FOP，一种罕见的骨病)。这项研究由细胞信号和骨骼生物学小组的负责人弗兰切斯克·文图拉博士领导。
异位骨化(HO)指在肌腱、肌肉和结缔组织等不适当部位(异位形成)发生骨化。对于这种病理，有许多危险因素，如长期不活动、脊柱损伤、烧伤、髋关节手术和肌肉损伤。
弗朗切斯克·文图拉博士说:“尽管我们知道这一点，但我们仍然没有完全了解该病的病因和最适当的治疗方法。”
另一方面，FOP是一种罕见的疾病，非常类似于HO，但它的起源是基因突变。FOP患者编码骨生长因子受体(BMPs) ACVR1的基因发生突变。这种疾病是由炎症引起的，炎症最终导致肌肉、肌腱和韧带骨骼的逐渐形成。这些骨化大大降低了患者的活动能力和预期寿命。目前还没有治疗这种疾病的方法。
文图拉博士解释说:“我们在这项研究中观察到，在干细胞培养和疾病的临床前模型中，BYL719抑制剂可以防止ACVR1突变引起的异位骨形成。”
BYL719抑制剂去年5月被FDA批准用于转移性乳腺癌患者。因此，有大量关于人类使用BYL719的信息。
文图拉补充说:“在这项研究中，我们已经证明，它也可以在骨化和治疗这些骨骼疾病中发挥重要作用。”
来源：Medindia
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