摘要
对于亨廷顿舞蹈症(HD)患者，临床试验可以提供希望，当没有可用的治疗，尽管不知道治疗是否有效或是否安全…
对于亨廷顿舞蹈症(HD)患者，临床试验可以提供希望，当没有可用的治疗，尽管不知道治疗是否有效或是否安全。
发表在《亨廷顿病杂志》(Journal of Huntington’s Disease)上的一项新研究发现，尽管HD社区似乎对HD研究非常乐观，但患者存在治疗误解的风险。为了减轻患者的疑虑，研究人员建议改善医患沟通，以便更好地传达试验目标、风险和益处。
改善HD病程的新疗法目前正在进入临床试验阶段。“对于HD社区来说，这是一个非常激动人心的时刻，”首席研究员Kristina Cotter博士解释道。“目前，还没有减缓HD进展的治疗方法;现有的治疗方法只能帮助控制一些疾病症状。
目前有几种正在研究中的治疗方法可能会减缓这种疾病的发展。然而，参与临床试验存在固有的风险，因为试验正在研究这些新疗法是否安全。潜在的参与者应该能够讨论他们对临床试验的希望和恐惧。”
为了评估临床试验态度和期望，研究人员对假设的HD临床试验的参与者态度和参与者对临床研究过程的理解程度进行了问卷调查。他们还询问了参与者，是否治疗的方式(如药物或注射)改变了他们参与试验的意愿。
问卷通过hd相关组织分发。有73份来自临床诊断为HD的患者(20例)或有HD基因突变但尚未出现症状的患者(22例)，以及31名主要照顾者。
研究发现，HD患者及其家属认为HD患者应该参与研究。他们对临床试验持积极和普遍安全的态度。他们能够评估研究的风险和益处，并且通常对一种新疗法的效果持乐观态度。
与没有研究经验的人相比，有过hd相关研究经验的人对试验的负面预期更低。受访者还希望得到尽可能多的研究信息，女性的信息需求高于男性。研究人员还了解到，当给药途径为微创性时，参与的意愿最高，而侵入性疗法(如那些注射到脊柱、大脑或眼睛的疗法)可能会降低个体参与研究的可能性。
有趣的是，研究人员发现，HD患者不太可能认识到临床试验和HD诊所所接受的典型治疗之间的差异。最后，他们发现HD患者更倾向于相信参与研究是为了个人利益，他们在临床试验中得到的护理与在HD诊所中得到的护理相似。
科特博士指出:“这种观点可能与HD患者的认知能力下降有关。”“这告诉我们，在招募临床试验人员时，我们应该格外小心，分享有关试验目标、风险和益处、如何实施新疗法、以及试验与临床护理有何不同等详细信息。”
无论何种疾病，参与临床试验对患者及其家人来说都是一个重大的决定。这项研究为临床医生提供了关于如何与HD社区讨论研究的信息:
“能够在临床试验中为HD患者提供可能的疾病修饰疗法是非常令人兴奋的，”共同研究者Sharon J. Sha评论道。
“然而，我们需要确保每个相关的人——病人和家属——都能提出问题，并获得他们做出明智决定所需的所有信息。”这项研究很重要，因为它提醒我们，作为临床医生，提供更好的知情同意，并警惕研究者和参与者对参与研究的偏见。”
研究人员希望，这项研究的发现将有助于指导临床医生、研究人员和患者之间的对话，帮助患者为自己和家人做出最好的决定。
“更好的临床医生和研究人员理解HD患者和家庭的信仰和价值观,我们将更好地帮助他们决定是否参与临床试验是合适的,”研究员Andrea Hanson-Kahn补充说,女士,LCGC,遗传学,斯坦福大学医学院的儿科,医学遗传学和分裂,斯坦福大学医学中心,斯坦福,CA。
HD是一种致命的遗传性神经退行性疾病，以大脑某些区域的萎缩为特征。它会导致大脑中神经细胞的逐渐崩溃。HD患者会出现行为改变和不受控制的运动。症状包括性格改变、情绪波动和抑郁、健忘和判断力受损、步态不稳和不自主运动(舞蹈病)。
HD父母的每个孩子都有50%的机会遗传该基因。患者通常在确诊后存活10-20年。
来源：Medindia
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