摘要
net领导的一项研究，旨在测试一种目前缺乏治疗的老年性黄斑变性的治疗方法的安全性。
研究人员将提取患者自身的血细胞，并在实验室将其转化为iPS细胞，使其能够成为体内任何类型的细胞。然后，iPS细胞被编程成视网膜色素上皮细胞，这种细胞会在AMD的地理萎缩中过早死亡。NEI
国家眼科研究所的研究人员(NEI)发起了一项临床试验,测试安全的小说不同的干细胞疗法治疗地理萎缩,先进的“干”形式的年龄相关性黄斑变性(AMD),视力丧失的主要原因在65岁以上的人。AMD的地理萎缩型目前尚无治疗方法。
高级研究员、NEI眼科和干细胞转化研究部门负责人Kapil Bharti博士说:“该方案在动物模型中防止了失明，是美国第一个使用来自患者诱导多能干细胞(iPSC)的替代组织的临床试验。”NEI是美国国立卫生研究院的一部分。
这种疗法包括提取患者的血细胞，在实验室将其转化为iPS细胞，这种细胞有可能在体内形成任何类型的细胞。iPS细胞被编程成视网膜色素上皮(RPE)细胞，这种细胞在黄斑变性的地理萎缩期早期死亡。RPE细胞培养视网膜中的感光细胞。在地理萎缩中，一旦RPE细胞死亡，感光细胞最终也会死亡，导致失明。该疗法试图通过用ipsc衍生的RPE取代垂死的RPE，来支持剩余的光感受器的健康。
在它们被移植之前，ipsc衍生的RPE在一层细胞的厚度中生长，在眼睛内复制它们的自然结构。这个单层的ipsc衍生的RPE是在生物可降解的支架上生长的，旨在促进细胞在视网膜内的整合。外科医生使用专门为此设计的手术工具将补片置于RPE和感光器之间。
根据I/IIa期临床试验方案，12例晚期地理萎缩患者的一只眼睛将接受ipsc衍生的RPE植入，并进行至少一年的严密监测以确认其安全性。
任何基于干细胞的治疗的一个问题是其致癌潜力:细胞不受控制地增殖并形成肿瘤的能力。在动物模型中，研究人员对源自ipsc的RPE细胞进行了基因分析，没有发现与潜在肿瘤生长相关的突变。
此外，使用个人的自体(自己的)血细胞有望将身体排斥移植物的风险降到最低。
如果早期的安全性得到确认，随后的研究阶段将包括更多的患者来评估植入物预防失明和恢复地理萎缩患者视力的效果。
食品和药物管理局(FDA)要求推进临床试验，建立良好的生产规范(GMP)协议，以确保ipsc衍生的RPE是临床级产品。如果该疗法获得FDA批准，GMP协议是使治疗可再生性和扩大生产的关键。
该试验的临床前研究得到了NEI内部研究项目和NIH共同基金治疗挑战奖的支持。这项试验正在马里兰州贝塞斯达的NIH临床中心进行。
来源：Nih
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