摘要
新发现的生物标志物可能为开发新的、个性化的重症肌无力治疗方法铺平道路。重症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致骨骼肌无力。研究结果发表在《科学》杂志上。
新发现的生物标志物可能为开发新的、个性化的重症肌无力治疗方法铺平道路。重症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致骨骼肌无力。研究结果发表在《代谢组学》杂志上。
阿尔伯塔大学(University of Alberta)的研究人员发现了一种独特的生物标志物，可用于识别罕见的自身免疫性重症肌无力的存在，预测该病的病程，并确定新的、个性化的治疗方法。
在一项研究中,神经学家Zaeem Siddiqi,研究生吊杆布莱克摩尔和他们的团队使用血清代谢分析(与所有细胞移除血液)找到一个独特的代谢产物——产品模式人体的代谢过程,如氨基酸、维生素和抗氧化剂,这是特定于重症肌无力。
Siddiqi和他的团队首先将重症肌无力患者的血清与健康对照组进行比较。然后，他们对肌无力患者的血清与另一种自身免疫性疾病类风湿关节炎的血清进行了比较。在确定了10000多种血清样本中的化合物后，他们发现了一种独特的模式，即只有重症肌无力患者才有12种代谢物。
“这真的很重要，因为现在我们有了一种方法，可以很容易地将重症肌无力患者与风湿性关节炎或其他自身免疫性疾病患者区分开来，”西迪奇说。
“更重要的是，现在我们能够探索这12种代谢物如何在轻度、中度或重度病例中发生变化，这样我们就可以让这种生物标志物更强大、更有效地预测疾病的进程，并制定治疗计划。”
这种罕见的自身免疫性疾病大约影响着五千人中的一人，其中大多数是40岁以下的女性或60岁以上的男性。通常，这种疾病影响面部、头部和颈部的随意肌，也可能影响躯干和肢体肌肉。患者会出现眼睑下垂和复视，说话和咀嚼困难，四肢无力等症状。在严重的情况下，这种疾病会影响呼吸和吞咽肌肉，这是致命的。
这些结果强调了代谢组学在识别疾病生物标志物方面的潜在价值。
“现在我们没有能力以更具体的方式来处理重症肌无力;我们对所有病人一视同仁。”
“现在我们有了一个独特的代谢物指纹图谱，可以很容易地将健康个体与重症肌无力患者区分开来，也为发现更精确、更具体的治疗方法开辟了道路。”
生物标记物在疾病管理中很有用，因为它们不仅有助于疾病的早期诊断，而且还可以帮助概述疾病的严重程度、预测病程和预期结果，并指出最有效的治疗方法。
“生物标志物的发现是个体化医疗的重要一步，”Siddiqi说。
根据Siddiqi的说法，目前诊断重症肌无力的方法只是告诉医生病人是否患有重症肌无力。目前还没有其他生物标志物能够可靠地预测患者重症肌无力的病程或最佳治疗反应。虽然目前还没有治愈的方法，但这种疾病的治疗方法可以在患者的余生中控制症状。即使如此，因为重症肌无力是如此罕见，治疗可能是非常昂贵的，很难找到和不适合病人，Siddiqi说。
西迪奇说:“找到抗体有助于诊断，但它们不能告诉我们病人对特定药物的反应，也不能告诉我们哪种药物最有效。”“我们正试图利用这一生物标志物的发现来开发针对患者需求的治疗方法，以获得更精确的管理，并能够更准确地预测治疗效果。”
Siddiqi希望通过检查处于疾病不同阶段的患者，来更精确地了解每个阶段是如何影响代谢物的，并使他们的生物标志物更可靠，从而很快扩展该团队的研究。
来源：Medindia
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